NO-PSP: en fase II behandlingsstudie for progressiv supranukleær parese (PSP)

Søknadssammendrag

Populærvitenskaplig sammendrag

Progressiv supranukleær parese (PSP) er den tredje vanligste formen for parkinsonisme. Den affiserer 7/100 000 mennesker med gjennomsnitts debutalder 63 år. Det finnes ingen sykdomsmodulerende eller symptomlindrende behandling for PSP da også l-dopa har liten eller ingen effekt. Pasientene utvikler raskt progredierende og svært invalidiserende nevrologiske symptomer som medfører pleietrengende tilstand innen 2-3 år og død innen 3-8 år fra diagnosetidspunktet. I dag får PSP pasienter et meget begrenset helsetilbud og blir raskt institusjonalisert uten at de mottar målrettet omsorg og lindrende behandling. Det finnes ingen behandlingsstudier for PSP i Norge, og meget få i verden som er tilgjengelig for norske pasienter. Våre tidligere studier viser at behandling med NAD-forløperen nikotinamid ribosid (NR) fører til økning av NAD-nivået i menneskehjernen, bedring av hjernens energistoffskifte, demping av betennelse i nervesystemet, og symptombedring hos personer med Parkinsons sykdom. Da mitokondriedysfunksjon er velkjent også ved PSP, ønsker vi nå, inspirert av disse resultatene, å teste hvorvidt NR-behandling kan gi symptomlindring, og/eller forsinke sykdomsprogresjon ved PSP. Vi vil utføre NO-PSP-studien: en fase-II, dobbeltblindet randomisert studie av NR mot PSP. Totalt 112 pasienter vil bli rekruttert fra hele Norge, randomisert 1:1 til NR eller placebo, og fulgt opp i 78 uker. Primært utfall vil fastslå om NR forsinker den kliniske sykdomsprogresjonen. Sekundære utfall vil omhandle sikkerhet, symptomatiske effekter, nevrobeskyttelse og metabolske reaksjoner. Dette prosjektet har potensial til å oppdage en terapi som forsinker sykdomsprogresjonen og/eller lindrer symptomer ved PSP, og dermed betydelig forbedrer pasientens funksjon. Gitt den dystre prognosen og fullstendige mangel på behandlingsalternativer for personer med PSP, er denne studien både rettidig og nødvendig.